都正專家丨劉昌孝：全球生物醫(yī)藥研發(fā)“你追我趕
發(fā)布時間：
2021-03-18
來源：
作者：劉昌孝 來源：中國科學報
新冠病毒可謂是一種“集大成”的病毒，其傳播能力強、傳播途徑廣、隱蔽能力強、潛伏期長、致死率遠遠高于流感。新冠疫情是近百年最嚴重的公共危害事件，已造成了近億人感染，數(shù)百萬人死亡。它對世界經(jīng)濟政治帶來巨大沖擊，使全球陷入物質(zhì)供應和醫(yī)療資源匱乏的局面。
新藥上市數(shù)量創(chuàng)新高
2020年，全球共有125個批準上市的藥物。其中，美國、中國、日本和印度獲批上市的藥物分別為61個、18個、15個、7個。雖然新冠疫情對全球各公司的藥物研發(fā)進度產(chǎn)生了一定的影響，但美國批準藥物上市的速度沒有放緩。我國批準新藥的數(shù)量緊跟其后，已經(jīng)進入世界藥物創(chuàng)新研發(fā)的第二梯隊。
125個新藥包括83個小分子治療藥（67%）和41個生物藥（33%）。由于大分子生物藥研發(fā)難度大、成藥性低、成本高等原因，小分子藥物仍是藥物研發(fā)的“高地”；如果按照治療領域劃分，腫瘤藥物仍處于領先地位（33個），其次是治療類風濕性關節(jié)炎（10個）和新冠肺炎（8個）的藥物；在劑型上，包括50個藥物是注射劑、25個藥物是片劑、21個藥物是膠囊劑以及其他劑型29個。
從評審管理角度來看，44個藥物歸為特殊審批通道并獲得“優(yōu)先審評”資格，40個藥物獲得“孤兒藥”資格認定，24個藥物獲得“快速通道”資格。
疫苗研發(fā)步伐加快
新冠疫苗的研制速度創(chuàng)造了醫(yī)學史上的奇跡。從世界衛(wèi)生組織（WHO）公布的統(tǒng)計結(jié)果來看，全球在研的新冠病毒疫苗有上百種，己有多個產(chǎn)品有條件批準上市，產(chǎn)品包括滅活疫苗、重組蛋白、病毒載體、mRNA等。這背后反映的不僅是政府、企業(yè)、衛(wèi)生醫(yī)療機構、科研機構的緊密配合，更是堅實的平臺技術在滿足醫(yī)藥需求過程中的完美價值展現(xiàn)。
目前，已經(jīng)有多款新冠疫苗有條件批準上市。但疫苗生產(chǎn)供給難度較大，遠遠不能滿足接種疫苗人群的需要。
除中國外，到去年底，新冠疫苗接種比例最高的國家是以色列接種95萬劑，占人口的10.5%；其次是英國接種了94.7萬劑，占總?cè)丝诘?.42%；美國已經(jīng)接種了348萬劑，占總?cè)丝诘?.06%；俄羅斯接種44萬劑，占人口的0.3%。德國接種16.5萬劑，占人口的0.2%，其他國家接種均未超過10萬劑。
通過現(xiàn)有的公開信息看，新冠病毒正在發(fā)生變異，最少有7種變異株在世界50多個國家或地區(qū)蔓延，而且這些毒株比以前的毒株傳播力更強。這不僅會加重全球的衛(wèi)生保健負擔，還會對現(xiàn)有藥物和疫苗有效性提出挑戰(zhàn)。
1月15日， WHO指出，“從目前新冠病毒的傳播以及更多變種病毒在流竄的情況來看，今年的疫情會比去年更嚴峻”。隨著新的變異病毒不斷增加，那么交叉?zhèn)鞑ケ厝粫懈嘧儺惒《境霈F(xiàn)。雖說病毒變異是正常的生物進化現(xiàn)象，但其變異病毒傳播率如果確有增強，將使疫情防控的難度加大，原來比較有效的防疫措施需要進行調(diào)整或進一步強化。
歐美新藥獲批享政策紅利
2020年，歐洲藥品管理局（EMA）批準總共有包含41個新活性成分的42個新藥產(chǎn)品上市，其中孤兒藥就有17個。這個數(shù)量與2019年批準的28個含新活性成分的產(chǎn)品相比有大幅增加，但略低于2018 年的45 個。
在這些產(chǎn)品中，值得注意是首款用于COVID-19的疫苗——輝瑞/BioNTech公司的Comirnaty以及吉利德公司的Veklury（瑞德西韋）用于治療患有肺炎需要補充氧氣的成人和感染新冠肺炎的青少年患者。
此外，還有3種基因治療產(chǎn)品和一系列用于治療各種癌癥的新藥獲批，也有一些藥品屬于有條件上市以及“特殊情況”機制下獲批的。
相比歐洲，美國食品藥品監(jiān)督管理局在2020年共批準了53個新藥，其中有40個新藥（75%）在美國率先獲批。這主要得益于美國在新藥審批的政策，比如快速審批通道、突破性療法、優(yōu)先審查、加速批準等。
此外，還有4個獲批新藥屬于“老藥新用”或“老藥新批”。比如，我國1987年批準上市的抗瘧新藥青蒿琥酯，該藥已于2003年被WHO列入國際藥典第二版（第五部），而美國去年才批準上市。
不過，需要指出的是，大多數(shù)享受政策照顧的新藥往往都有“附加條件”，屬于有條件批準，需要上市后完善其臨床有效性和安全性或其他研究。
（作者系中國工程院院士，本報記者張思瑋編輯整理）